США разрешили генетически модифицировать клетки-киллеры против рака

В США одобрили к использованию первую в своем роде клеточную генную терапию для лечения необычного типа рака крови – множественной миеломы. Об этом сообщила пресс-служба Управления по саннадзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).

Как уточнили в ведомстве, такое лечение ввиду риска серьезных побочных эффектов показано только тем взрослым, кому не помогла "обычная" терапия или болезнь постоянно рецидивирует.

Abecma – это терапия с использованием Т-клеток (разновидность белых кровяных телец-лимфоцитов) с генетически модифицированными рецепторами. Эти рецепторы "заточены" под антиген созревания В-клеток – мишень на вредных онкоклетках.

Множественная миелома возникает, когда аномальные клетки плазмы крови накапливаются в костном мозге и образуют опухоли во многих костях. Это не дает производить достаточно здоровых клеток крови, что приводит к снижению ее показателей. Точная причина болезни неизвестна, лекарства не существует. Чаще болеют пожилые, ~3 на 100 000 человек. Прогноз варьируется в зависимости от возраста и стадии заболевания на момент постановки диагноза. Зафиксирована в ~1,8% (32 000 случаев) всех новых случаев рака в США в 2020-м.

Дозы Abecma индивидуальны и создаются с использованием собственных Т-клеток пациента. То есть, эти клетки больного собирают и генетически модифицируют так, чтобы "науськать" их на миеломную ткань, – и затем вводят обратно.

Чтобы оценить риски и безопасность терапии в долгосрочной перспективе, FDA требует от производителя вести наблюдение за всеми пациентами, которые получат Abecma.